技术瓶颈犹存：传统方法转染干细胞的多重局限

人类胚胎干细胞（hESC）等干细胞由于其极其特殊的生物学特性，在体外培养和基因递送中一直面临巨大挑战。当前，面对干细胞转染，电穿孔、病毒载体、阳离子脂质体等传统手段往往存在这样那样的不足。

脂质纳米颗粒（LNP）技术的出现，为攻克这些壁垒提供了全新的解决思路。通过精确控制的纳米粒径与模拟生理性的内吞机制，LNP能够在不破坏干细胞多能性维持状态的前提下（无需消化为单细胞），实现克隆原位高效递送，将Cas9 mRNA与gRNA安全递送至细胞质中，从而实现高效的基因编辑。

突破瓶颈的新路径：NeoLNP™重塑干细胞递送底层逻辑

NeoLNP™系列基因编辑转染产品的推出，为攻克干细胞转染这一长期技术难题提供了切实可行的解决方案。

实验验证：SDR8008高效实现hESC细胞转染

实验选用 SDR8008 NeoLNP™ 干细胞RNA转染试剂盒，旨在将Cas9 mRNA与gRNA共递送至hESC细胞中进行靶基因敲除。

• 操作流程：采用NeoLNP™独创的一步法RNA-LNP包封解决方案，无需复杂设备，仅通过简单混合即可实现RNA的零损耗包封，极大缩短了RNA-LNP的制备时间。
• 形态与毒性评估：转染后的明场观察显示，hESC细胞集落边缘平整、排列致密，保持了极其健康的典型干细胞克隆形态，未观察到明显的细胞凋亡或分化迹象。
• 递送效率验证：利用LNP递送mCherry mRNA的阳性对照组展现出明亮且覆盖广泛的红色荧光；而在Cas9 mRNA与带FAM荧光标签的两组gRNA共转染组中，绿色荧光信号成功且精准地定位于干细胞克隆内部。

实验数据显示，该体系的转染与胞内递送效果显著，充分满足了后续大批量干细胞KO（基因敲除）筛选实验的应用要求。

综合评估：研究结论与应用价值

基于上述hESC全RNA递送体系的卓越表现，本研究得出以下重要结论与应用价值：

• 打破转染瓶颈：SDR8008 NeoLNP™ 成功攻克了人类胚胎干细胞难转染、高毒性的双重技术难关，提供了一种无需单细胞消化解离、直接在克隆原位高效递送的革新方案。
• 全RNA安全性验证：验证了Cas9 mRNA与gRNA共递送体系的高效性。mRNA介导的瞬时表达特性极大地降低了脱靶编辑风险，并完全避免了质粒或病毒载体带来的基因组随机整合隐患，大幅提升了干细胞基因编辑的临床前安全性。
• 临床应用基石：该技术不仅可用于高效构建复杂的干细胞疾病克隆模型，更是开发新型干细胞重编程（iPSC）和干细胞衍生细胞疗法（如MSC、T细胞疗法开发）标准化、可临床转化的关键工具。

晟迪生物基因编辑核心产品矩阵

作为脂质递送领域的技术创新企业，晟迪生物围绕LNP平台构建了覆盖体外转染、体内递送及基因编辑应用的完整产品体系。通过自主脂质材料研发与制备工艺优化，公司将高效递送技术系统化、标准化，显著提升核酸药物与编辑工具的应用效率。

NeoLNP™系列产品已在多种细胞系与动物模型中验证有效，支持mRNA、siRNA及质粒DNA递送，兼顾高转染效率与低细胞毒性。在基因编辑场景下，晟迪生物开发了专用共包封体系，实现Cas9 mRNA与sgRNA的协同递送，提高编辑效率并降低脱靶风险。

同时，公司提供高纯度、低免疫原性的Cas9 mRNA原料，采用修饰核苷优化与先进加帽技术，确保翻译效率与稳定性。产品规格覆盖研究级至GMP级，支持从基础研究到临床开发的连续推进。

1. NeoLNP™ 细胞/动物转染试剂 自主脂质材料研发，兼顾高效率与低毒性

• 细胞转染系列：
  • 常用细胞 RNA 转染试剂盒 SDR8006
  • 干细胞 RNA 转染试剂盒 SDR8008 —— 干细胞难转染？选它！
  • 免疫细胞系/原代免疫细胞 RNA 转染试剂盒 SDR2006/SDR2008 —— 攻克免疫细胞转染难关
• 体内递送系列：
  • RNA 系统转染/局部转染试剂盒 SDR8002/SDR8003
  • 肝脏靶向 RNA 转染试剂盒 SDR6002
  • 肺部靶向 RNA 转染试剂盒 SDR6005 —— 精准靶向，解决肝外递送难题

2. NeoLNP™ CRISPR 基因编辑套装 专用共包封体系，协同递送Cas9 mRNA与sgRNA

• 适用常用细胞 SDR8100 及免疫细胞系 SDR2100
• 优势： 编辑效率高，脱靶风险低，即用型液体操作简便

3. 高品质 Cas9 mRNA 原料

• 高纯度、低免疫原性： 采用修饰核苷优化与先进加帽技术
• 规格灵活： 液体 SDRL003 / 冻干粉 SDRP003 可选，覆盖50μg至1mg
• 合规支持： 提供研究级至GMP级，支持临床申报

灵活的商业模式

在商业模式上，晟迪生物提供从试用支持到临床授权的多层级合作方案，包括质量体系文件支持、DMF备案协助及定制化脂质开发服务，帮助客户缩短研发周期，加速成果转化。

基因编辑正在从科研工具走向临床药物，其真正的价值不仅在于技术本身，更在于配套体系的成熟与工程化能力的建立。晟迪生物致力于成为这一进程中的关键基础设施提供者，让基因编辑更高效、更安全、更可及。

下一期，我们将介绍新一代CAR-T技术如何完成多重基因编辑，敬请关注!

NeoLNP™系列产品均提供免费试用服务

✓ 免费试用装   ✓ 1对1方案设计   ✓ 全程技术支持

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让基因编辑更高效

关于晟迪生物

晟迪生物专注于以自主创新的纳米载体技术为核心，推动RNA疗法及其他合成生物学技术的创新研究与临床转化。公司建立了人工智能与合理实证驱动的全链条LNP递送技术解决方案（TLS），拥有核心脂质材料库、NeoLNP™系列试剂盒（干细胞/免疫细胞/动物体内RNA转染）和RNA序列设计模型，并成功开发了以肺部雾化吸入、皮肤局部给药为代表的i-Core LNP™肝外靶向RNA递送方案。

— 明星产品 —

• 常用细胞转染：SDR8006 NeoLNP™ 常用细胞RNA转染试剂盒
• 干细胞转染：SDR8008 NeoLNP™ 干细胞RNA转染试剂盒
• 免疫细胞系转染：SDR2006 NeoLNP™ 免疫细胞系RNA转染试剂盒
• 原代免疫细胞转染：SDR2008 NeoLNP™ 原代免疫细胞RNA转染试剂盒
• 人原代T细胞转染：SDR9001 NeoLNP™ Ultra抗体偶联ctLNP试剂盒(人原代T细胞）
• 动物系统转染：SDR8002 in vivo NeoLNP™ RNA系统转染试剂盒
• 动物局部转染：SDR8003 in vivo NeoLNP™ RNA局部转染试剂盒
• 动物肝脏靶向：SDR6002 in vivo NeoLNP™ 肝脏靶向RNA转染试剂盒
• 动物肺部靶向：SDR6005 in vivo NeoLNP™ 肺部靶向RNA转染试剂盒