近日，武汉大学孙宇辉教授团队在Nature Communications发表重要研究，揭示了Anti-CRISPR蛋白AcrIIA5竟然能显著提升先导编辑（Prime Editing）的活性与安全性。在这一突破性研究的细胞实验验证环节，晟迪生物的SDR8006 NeoLNP™常用细胞RNA转染试剂盒递送系统展现了卓越的性能，成功助力mRNA药物精准高效递送至肝细胞。

科研背景：先导编辑的“安全之困”

先导编辑（Prime Editing, PE）被誉为“万能基因组编辑工具”，能够实现碱基替换、小片段插入和缺失。然而，PE在追求高效率的同时，往往伴随着非预期的副产物（Indels）产生。如何在提升编辑效率的同时，兼顾安全性（高纯度编辑），一直是基因治疗领域的核心挑战。

传统的Cas9抑制剂——AcrIIA5蛋白，在先导编辑系统中竟然扮演了“增强子”的角色：

• 效率提升：在多种细胞系中，PE活性最高提升了8.2倍。
• 安全性更佳：在提升编辑活性的同时，显著降低了副产物Indels的比例。
• 机制创新：研究证实AcrIIA5通过抑制PE复合体的二次切割活性（re-nicking），从而优化了编辑产物的纯度。

关键助力：NeoLNP™赋能细胞基因编辑

科研成果从实验室走向临床应用，“递送”是最后一公里，也是最难的一公里。在本研究的细胞实验部分（针对人肝癌细胞系HepG2的PCSK9基因），研究人员采用了由晟迪生物（Scindy Pharmaceutical）提供的NeoLNP™递送系统，将PE2ΔRNaseH mRNA、AcrIIA5 mRNA以及pegRNA共同封装于脂质纳米颗粒（LNP）中，递送至HepG2细胞。

为什么选择NeoLNP™？

实验数据显示，通过NeoLNP™递送封装了PE2ΔRNaseH mRNA、pegRNA以及AcrIIA5 mRNA的LNP复合物，展现了极其惊艳的递送表现：

• 1. 显著提升细胞编辑率：在NeoLNP™的精准递送下，加入AcrIIA5后，HepG2细胞中的PCSK9位点PE编辑效率从8.9%显著提升至24.7%，同时维持了极低的Indels水平。
• 2. 高稳定性与有效性：NeoLNP™成功保护了复杂的mRNA组分，实现了对HepG2肝细胞的高效递送。
• 3. 临床转化潜力：该研究通过NeoLNP™证明了aPE系统在非病毒LNP递送策略下的可行性与有效性，为未来的临床应用奠定了基础。

晟迪生物基因编辑 核心产品矩阵

作为脂质递送领域的技术创新企业，晟迪生物围绕LNP平台构建了覆盖体外转染、体内递送及基因编辑应用的完整产品体系。通过自主脂质材料研发与制备工艺优化，公司将高效递送技术系统化、标准化，显著提升核酸药物与编辑工具的应用效率。

NeoLNP™系列产品已在多种细胞系与动物模型中验证有效，支持mRNA、siRNA及质粒DNA递送，兼顾高转染效率与低细胞毒性。在基因编辑场景下，晟迪生物开发了专用共包封体系，实现Cas9 mRNA与sgRNA的协同递送，提高编辑效率并降低脱靶风险。

同时，公司提供高纯度、低免疫原性的Cas9 mRNA原料，采用修饰核苷优化与先进加帽技术，确保翻译效率与稳定性。产品规格覆盖研究级至GMP级，支持从基础研究到临床开发的连续推进。

1. NeoLNP™ 细胞/动物转染试剂 自主脂质材料研发，兼顾高效率与低毒性

• 细胞转染系列：
  • 常用细胞 RNA 转染试剂盒 SDR8006
  • 干细胞 RNA 转染试剂盒 SDR8008 —— 干细胞难转染？选它！
  • 免疫细胞系/原代免疫细胞 RNA 转染试剂盒 SDR2006/SDR2008 —— 攻克免疫细胞转染难关
• 体内递送系列：
  • RNA 系统转染/局部转染试剂盒 SDR8002/SDR8003
  • 肝脏靶向 RNA 转染试剂盒 SDR6002
  • 肺部靶向 RNA 转染试剂盒 SDR6005 —— 精准靶向，解决肝外递送难题

2. NeoLNP™ CRISPR 基因编辑套装 专用共包封体系，协同递送Cas9 mRNA与sgRNA

• 适用常用细胞 SDR8100 及免疫细胞系 SDR2100 。
• 优势： 编辑效率高，脱靶风险低，即用型液体操作简便。

3. 高品质 Cas9 mRNA 原料

• 高纯度、低免疫原性： 采用修饰核苷优化与先进加帽技术。
• 规格灵活： 液体 SDRL003 / 冻干粉 SDRP003 可选，覆盖50μg至1mg。
• 合规支持： 提供研究级至GMP级，支持临床申报。

灵活的商业模式

在商业模式上，晟迪生物提供从试用支持到临床授权的多层级合作方案，包括质量体系文件支持、DMF备案协助及定制化脂质开发服务，帮助客户缩短研发周期，加速成果转化。

基因编辑正在从科研工具走向临床药物，其真正的价值不仅在于技术本身，更在于配套体系的成熟与工程化能力的建立。晟迪生物致力于成为这一进程中的关键基础设施提供者，让基因编辑更高效、更安全、更可及。

下一期，我们将聚焦LNP在体内基因编辑中的关键技术路径与设计逻辑，敬请关注!

NeoLNP™系列产品均提供免费试用服务

✓ 免费试用装   ✓ 1对1方案设计   ✓ 全程技术支持

扫描二维码或联系晟迪生物

让基因编辑更高效

关于晟迪生物

晟迪生物专注于以自主创新的纳米载体技术为核心，推动RNA疗法及其他合成生物学技术的创新研究与临床转化。公司建立了人工智能与合理实证驱动的全链条LNP递送技术解决方案（TLS），拥有核心脂质材料库、NeoLNP™系列试剂盒（干细胞/免疫细胞/动物体内RNA转染）和RNA序列设计模型，并成功开发了以肺部雾化吸入、皮肤局部给药为代表的i-Core LNP™肝外靶向RNA递送方案。

— 明星产品 —

• 常用细胞转染：SDR8006 NeoLNP™ 常用细胞RNA转染试剂盒
• 干细胞转染：SDR8008 NeoLNP™ 干细胞RNA转染试剂盒
• 免疫细胞系转染：SDR2006 NeoLNP™ 免疫细胞系RNA转染试剂盒
• 原代免疫细胞转染：SDR2008 NeoLNP™ 原代免疫细胞RNA转染试剂盒
• 人原代T细胞转染：SDR9001 NeoLNP™ Ultra抗体偶联ctLNP试剂盒(人原代T细胞）
• 动物系统转染：SDR8002 in vivo NeoLNP™ RNA系统转染试剂盒
• 动物局部转染：SDR8003 in vivo NeoLNP™ RNA局部转染试剂盒
• 动物肝脏靶向：SDR6002 in vivo NeoLNP™ 肝脏靶向RNA转染试剂盒
• 动物肺部靶向：SDR6005 in vivo NeoLNP™ 肺部靶向RNA转染试剂盒